Hacer una terapia génica comercialmente exitosa

4 de abril de 2019

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Desarrollar una terapia génica comercialmente exitosa es un desafío y requiere equilibrar varias consideraciones diferentes. Tener una terapia clínicamente efectiva es necesario, pero no suficiente para asegurar el éxito del producto. Además de esto, también se deben considerar las consideraciones de reembolso, calidad y normativas, y la fabricación.

 

 

Reembolso

 

Con el desarrollo y aprobación de varias terapias en los últimos años, el reembolso es ahora el principal cuello de botella en la comercialización exitosa de terapias génicas. La terapia génica es un tratamiento único, potencialmente curativo, que generalmente tiene un costo muy alto. Esto contrasta con la mayoría de las terapias actuales que requieren un tratamiento continuo.

 

Este cambio en el régimen de tratamiento puede resultar gravoso para los pagadores (como las compañías de seguros y los proveedores nacionales de atención médica) y es un área en la que se necesita una innovación considerable, ya que los modelos de pago se apartan de la fijación de precios basada en el valor hacia modelos más basados en los resultados.

 

Por ejemplo, en EE. UU., el precio de catálogo de Yescartay Kymriah es de 373 000 $ y 475 000 $ por paciente, respectivamente1,2. El costo de Luxturna es de $425,000 por ojo, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros disponibles en el mercado actualmente3. Novartis ha sugerido un enfoque de riesgo compartido en el que absorberán el costo de Kymriah si no funciona en el paciente2.

 

 

Agencia Reguladora y Proceso de Aprobación

 

En los últimos años, las agencias reguladoras han sido particularmente activas para permitir que las terapias génicas naveguen por el camino regulatorio con el desarrollo de las designaciones de medicamento de terapia avanzada (ATMP) y terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) en Europa y EE. UU. respectivamente. Estas designaciones, junto con la designación de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano, que también se aplican con frecuencia a terapias celulares y génicas, permiten una vía regulatoria acelerada para medicamentos que demuestran la capacidad de curar o modificar enfermedades graves que amenazan la vida y que actualmente no existen. tratos. 

 

Estas designaciones pueden conducir a un tiempo más corto para la aprobación y se estima que los productos de terapia innovadora se aprueban dentro de un promedio de 5,2 años desde la solicitud de IND, en comparación con los 7,4 años para una terapia no innovadora. Hasta el momento, se han otorgado designaciones RMAT a más de 30 medicamentos, lo que indica la popularidad del uso de esta ruta4.

 

 

Implicaciones para la fabricación

 

Fabricar suficiente producto con la calidad necesaria es un área que requiere un gran esfuerzo y conocimiento. Los desafíos en torno al reembolso y el potencial de tiempos de aprobación más cortos ejercen presión sobre el desarrollo de procesos de fabricación óptimos donde el costo de fabricación debe respaldar cualquier precio de venta propuesto; y el tiempo de desarrollo del proceso es corto.

 

Hay varios ejemplos en los que el equilibrio entre estos diversos factores no se ha logrado con éxito. Glybera fue aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos en octubre de 2012, lo que la convierte en la primera terapia génica basada en virus del mercado. Desafortunadamente, a pesar de un precio de 1 millón de euros, el costo de fabricación era demasiado alto para generar ganancias y, con una demanda de pacientes muy baja, el producto se retiró del mercado en 2017 después de que solo se trató a 1 paciente5

 

 

El futuro

 

Si bien hay muchos desafíos que superar para comercializar con éxito un fármaco de terapia génica, los resultados en las diferentes terapias génicas son fenomenales, revolucionarios y cambian la vida. Los beneficios ampliamente documentados y las historias de éxito de los pacientes continúan creciendo. 

 

Ashanthi DeSilva, fue la primera paciente de terapia génica en el mundo. Participó en los primeros ensayos clínicos, experimentando de primera mano el éxito de los ensayos desde el desarrollo hasta la comercialización6. Hay muchas más historias de éxito de terapia génica documentadas. 

 

Defensora de la terapia génica, Ashanthi comparte su impactante historia. Escucha aqui:

 

Obtenga más información en el próximo blog de terapia génica: ¿Cómo se entrega el material genético al paciente?

 

 

Referencias:

 

1 Labiotech.eu, La FDA aprueba una segunda terapia CAR-T, más barata que la de Novartis, 19 October 2017

2 Fast Company, este pionero medicamento contra el cáncer de $ 475,000 viene con una garantía de devolución de dinero, 31 August 2017 

3 CNN, La terapia génica para un trastorno retiniano raro costará $425,000 por ojo, 3 January 2018   

4 consideraciones clave para la comercialización de la terapia génica, placa de cultivo celular, 12 September 2018

5 Pharmaphorum, Glybera, el fármaco más caro del mundo, se retirará tras el fracaso comercial, 20 April 2017 

6 Organización de Innovación en Biotecnología, Ashanthi DeSilva—Primer paciente de terapia génica, 7 June 2018

 

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Clive Glover – Director, Terapia Celular y Génica

El Dr. Clive Glover es el Director de Terapia Celular y Génica en Pall. Clive tiene un doctorado en Genética y tiene más de 15 años de experiencia en terapia celular y génica. Su trabajo ha sido publicado en numerosas revistas científicas y ha sido presentado en numerosos congresos.
El Dr. Clive Glover es el Director de Terapia Celular y Génica en Pall. Clive tiene un doctorado en Genética y tiene más de 15 años de experiencia en terapia celular y génica. Su trabajo ha sido publicado en numerosas revistas científicas y ha sido presentado en numerosos congresos.
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