Dos terapias innovadoras aprobadas para pacientes

Vea el primer vlog de terapia génica del experto en terapia génica de Pall, el Dr. Clive Glover. 

En este vlog, Clive comparte sus pensamientos y puntos de vista sobre dos importantes noticias recientes sobre terapia génica. 

Primero fue el anuncio de 31 de mayo de la aprobación de Zolgensma♦, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en EE.UU. El segundo fue el anuncio en el 3 de junio que Zynteglo♦ ha sido aprobado en Europa para el tratamiento de la beta talasemia (un trastorno de la sangre que reduce la producción de hemoglobina). 

“Muchos de los titulares en torno a estas aprobaciones se centraron en el precio de estos medicamentos en particular y, de hecho, son muy caros. Pero creo que esos titulares no entendieron el punto de muchas maneras porque estas son, de hecho, terapias realmente innovadoras que tendrán verdaderos beneficios para muchos pacientes donde antes eran opciones muy limitadas”. 

Escucha el vlog completo aquí:

Obtenga más información sobre la terapia génica en el siguiente blog: Principales desafíos de industrialización de la fabricación de terapia génica.

♦ Zolgensma es una marca comercial de AveXis Inc., Zynteglo es una marca comercial de Bluebird Bio Ltd.