¿Qué es la terapia génica? ¿Cómo ahorra y mejora la calidad de vida?

28 de marzo de 2019

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¿Qué es la terapia génica?

 

La terapia génica es una técnica nueva y emocionante, definida como el uso de material genético para curar o aliviar enfermedades. Se considera revolucionario, pero aún está en sus inicios, con muchas terapias nuevas actualmente en ensayos clínicos. 

 

La terapia génica tiene el potencial de transformar el tratamiento de enfermedades, cambiando significativamente la forma en que los médicos manejan y tratan a los pacientes. 

 

 

Dos tipos de terapia génica

 

Hay dos tipos principales de terapia génica. 

 

El primero corrige una enfermedad específica que causa una mutación genética. Estos están dirigidos a trastornos genéticos hereditarios como la hemofilia o la distrofia muscular de Duchenne. El segundo otorga nuevas funciones a las células permitiéndoles combatir enfermedades.

 

Un buen ejemplo de estas terapias son las terapias de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T). Tanto Kymriah de Novartis como Yescarta de Gilead son ejemplos de terapias CAR-T que han demostrado tasas excepcionales de remisión del cáncer donde otras formas de tratamiento han fallado.

 

El cáncer es, con mucho, la categoría de enfermedad más importante, con el 65 % de los ensayos clínicos de terapia génica en investigación, seguido del 11,1 % de enfermedades monogenéticas hereditarias, el 7 % de enfermedades infecciosas y el 6,9 % de enfermedades cardiovasculares1.

 

¿Cómo se entrega el material genético a la(s) célula(s) huésped(es)?

 

El material genético se entrega a una célula huésped a través de un sistema de entrega conocido como vector. Los vectores entregan material genético a través de uno de los dos métodos. Al inyectar directamente material genético en el paciente (in vivo), y donde las células seleccionadas recolectadas del paciente, se modifican en el exterior (ex vivo) antes de volver a introducirlas en el paciente.

 

El tipo de vector más utilizado es un virus. Si bien existen otros métodos para introducir material genético en una célula, ahora se han desarrollado virus que demuestran un buen equilibrio entre eficacia y seguridad. 

 

 

Terapias génicas comercialmente exitosas

 

Desarrollar una terapia génica comercialmente exitosa es un desafío. Requiere equilibrar varias consideraciones diferentes. Tener una terapia clínicamente efectiva es esencial, pero esto por sí solo no es suficiente para asegurar el éxito del producto. Además de esto, también se deben considerar las consideraciones de reembolso, calidad y reglamentarias, y la fabricación. 

 

Hasta la fecha, un total de 11 terapias génicas han recibido aprobación de comercialización. Sin embargo, detrás de esto hay una sólida cartera clínica con más de 1000 ensayos clínicos en curso y 92 medicamentos en fase 32.

 

Además, ha habido una inversión significativa con más de $50 mil millones invertidos en el área en los últimos 3 años3.

 

Esta inversión, junto con la comprensión acelerada de la enfermedad a nivel genético, tiene un potencial inmenso. Los fabricantes académicos, comerciales y los proveedores de la industria están buscando activamente nuevos enfoques que brinden estas terapias lo más rápido posible a una población en espera.

 

Obtenga más información en el próximo blog de terapia génica: Hacer una terapia génica comercialmente exitosa. 

 

 

Referencias:


 Consideraciones clave para la comercialización de la terapia génica, placa de cultivo celular, 12 de septiembre de 2018
2 Informe sobre el estado de la industria de las terapias celulares y génicas de 2019, Alliance for Regenerative Medicine, 7 de enero de 2019
3 Informe anual de datos de medicina regenerativa, Alliance for Regenerative Medicine, 2016-2018

 

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Clive Glover – Director, Terapia Celular y Génica

El Dr. Clive Glover es el Director de Terapia Celular y Génica en Pall. Clive tiene un doctorado en Genética y tiene más de 15 años de experiencia en terapia celular y génica. Su trabajo ha sido publicado en numerosas revistas científicas y ha sido presentado en numerosos congresos.
El Dr. Clive Glover es el Director de Terapia Celular y Génica en Pall. Clive tiene un doctorado en Genética y tiene más de 15 años de experiencia en terapia celular y génica. Su trabajo ha sido publicado en numerosas revistas científicas y ha sido presentado en numerosos congresos.
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