Supere los obstáculos de desarrollo y fabricación para el éxito comercial de la terapia génica
La terapia génica ofrece un medicamento transformador a los pacientes e incluso la esperanza de una cura para quienes tienen una enfermedad crónica, pero el carácter específico de cada paciente y los diferentes requisitos operativos en comparación con los productos biológicos tradicionales crean desafíos en la transición a la viabilidad comercial. Los obstáculos en la comercialización y el desarrollo de procesos se deben superar rápidamente. Se necesita una rápida optimización de los procesos de vectores virales escalables para satisfacer las demandas de las aprobaciones clínicas y la fabricación comercial cGMP para seguir el ritmo del rápido movimiento en el panorama clínico.
En Pall, comprendemos la difícil batalla que tiene para entregar un proceso robusto, reproducible y escalable de vectores virales para terapia génica. Contamos con la tecnología comprobable y escalable, las plataformas integradas de extremo a extremo, el conocimiento y los servicios para ayudarle a que su terapia génica llegue al mercado. Trabaje con nosotros para aumentar la velocidad de la comercialización o para mejorar la productividad del proceso y ofrecer terapias que transforman vidas.
Asóciese con nosotros para acelerar y optimizar su proceso de vectores virales
El camino hacia la industrialización es apasionante y, en ocasiones, puede ser difícil, pero los obstáculos de desarrollo y optimización se pueden superar gracias al apoyo de nuestros expertos. Nuestros servicios de desarrollo de procesos Accelerator℠ se especializan en el diseño, la optimización y la transferencia de procesos escalables, desde la fase preclínica a la fabricación comercial de acuerdo a las Buenas Prácticas de Manufactura vigentes, lo que reduce el tiempo de llegada al mercado. Nuestro equipo puede aprovechar la experiencia de múltiples proyectos de vectores virales de terapia génica para colaborar con usted.
En 2019, la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) aprobó Zolgensma, una terapia génica con vectores virales basados en virus adenoasociado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, y se usó nuestro biorreactor de lecho fijo iCELLis® en la producción. El camino de Zolgensma comenzó en el Centro de Terapia Génica en el Abigail Wexner Research Institute del Nationwide Children’s Hospital y, con el tiempo, llegó a Novartis.
Juntos podemos optimizar rápidamente su proceso, ya sea para demostrar su preparación para la producción a escala industrial o para aumentar la capacidad.
Comuníquese con los servicios de desarrollo de procesos Accelerator
Expansión celular y producción de virus
La transfección eficiente y el cultivo celular escalable son dos de las dificultades del sector upstream que deben superarse. Nuestras soluciones brindan apoyo para que diseñe un proceso robusto, reproducible y escalable para generar vectores virales.
Obtenga la guía:
Domine la transfección de gran escala
Purificación de vectores virales
El índice de impureza de proteínas, la carga y el tamaño de los vectores virales, y el riesgo de generar cápsides vacías crean desafíos de purificación. Las soluciones optimizadas de filtración y cromatografía aumentan el rendimiento.
Lea el artículo:
Optimizar la clarificación del cultivo de vectores virales de escala industrial para la terapia génica
Sistemas integrados de extremo a extremo
Un sistema integrado donde las operaciones de todas las unidades están armonizadas es clave para que su proceso se lleve a cabo de manera óptima para establecer criterios de rendimiento cada vez. Nuestras tecnologías clave se combinan para crear plataformas de bioprocesamiento integrado sólidas pero flexibles. Estas plataformas preconfiguradas también pueden proporcionarse en una sala limpia POD® de G-CON a fin de acelerar aún más un proceso de manufactura en cumplimiento.
Lea el artículo:
Soluciones de manufactura integradas de extremo a extremo para la comercialización de terapia génica
Flujos de trabajo de procesos para la producción de virus adenoasociados (AAV)
Flujos de trabajo de procesos para la producción de adenovirus
Flujos de proceso de procesos para la producción de lentivirus
Las opciones de cultivos celulares escalables y de un solo uso respaldan las líneas de células adherentes y en suspensión, la expansión celular, la transfección viral y la producción de virus. Todos los sistemas de producción están diseñados para mantener un entorno de fabricación cerrado estéril y están automatizados para garantizar un funcionamiento uniforme y garantizar la calidad del producto.
Pódcast: Evolución de sistemas de cultivo para la producción de vectores virales: ventajas, desafíos y consideraciones económicas
Publicación: 10 de marzo de 2020
Escuche la entrevista del pódcast que salió en BioInsights con la participación de Emmanuelle Cameau, gerente técnica de terapia celular y génica de nuestro equipo de Servicios de Laboratorio Científico, y Joseph Capone, gerente sénior de Productos Globales.
Células adherentes
Uno de los desafíos más grandes que enfrentan los procesos de células adherentes es la confección a escala industrial. Nuestros exclusivos biorreactores de lecho fijo son capaces de confeccionarse a escala manteniendo la producción cerrada del sistema con una dimensión pequeña en todas las escalas.
Sistema iCELLis® 500+ para la producción de fabricación a escala (66 m2 a 500 2)
iCELLis Nano para factibilidad y producción de escala pequeña (0,5 m2 a 4 m2)
El sistema de biorreactor multiplato Xpansion® es ideal para operaciones de cultivos celulares para el rango del biorreactor iCELLis (0,6 m2 a 12 m2)
Células en suspensión
Para los cultivos en suspensión, una gama de biorreactores escalables de un solo uso, biorreactores de tanque agitado escalables y un sistema de balanceo biaxial están disponibles para apoyar la expansión celular y la producción de vectores en todas las escalas.
Biorreactores de tanque agitado Allegro™ STR para volúmenes de cultivos de 10 a 2000 l
Biorreactor Allegro XRS 25 del sistema (de balanceo) para cultivos de 2 a 25 l
La gama de tecnologías de purificación escalables y robustas se combinan para reducir impurezas como el ADN plasmídico residual, el ADN de la célula huésped y los vectores vacíos o parcialmente llenados, para brindar la alta pureza, concentración y potencia que necesita.
Los sistemas flexibles y automatizados para cromatografía y ultrafiltración permiten volver a usar los componentes impregnados que no son parte del producto, y usar los sistemas de un solo uso que son rápidos de instalar y eliminan el riesgo de contaminación de lote a lote. Pueden aplicarse a múltiples etapas dentro del proceso para eliminar la limpieza y la validación de la limpieza, minimizar la inversión de capital y acelerar los tiempos de entrega de lotes.
Pódcast: Separación vacía/completa: el desafío oculto de la terapia génica
Publicación: enero de 2021
Escuche la entrevista del pódcast que salió en BioInsights con la participación de Mark Schofield, gerente sénior de Investigación y Desarrollo. Con más de 15 años de experiencia en investigación y desarrollo y en el desarrollo de nuevos productos para industrias relacionadas a la biofarmacéutica, Mark habla sobre cómo puede superar los obstáculos del enriquecimiento de cápsides completas de virus adenoasociado en su proceso de vectores virales.
Clarificación de vectores cultivados
La remoción de células y residuos de células requiere la aplicación cuidadosa de filtros con estructuras que puedan retener residuos grandes y finos, al mismo tiempo que se mantiene el alto rendimiento. La combinación de filtración de profundidad y filtración de grado de esterilización optimizadas garantiza la transmisión de baja cantidad de partículas a la purificación del sector downstream y la alta transmisión de virus.
- Cápsulas Supracap™ con V100P; cápsulas de filtración de profundidad de pequeña escala (0,05 a 0,3 m2)
- Sistemas de filtro profundo desechables Stax™ con V100P; (0,5 m2 a 20 m2)
- Cápsulas Kleenpak Nova con medios de grado de esterilización Supor EKV (0,6 m2 a 1,8 m2)
- Cápsulas Kleenpak con medios de grado de esterilización Supor EKV (0,04 m2 a 0,15 m2)
Cromatografía
La cromatografía de intercambio iónico basada en membranas ofrece gran capacidad, alta pureza y funciona con plataformas automatizadas de un solo uso para una operación simple y una mejor agilidad del proceso.
- Cápsulas Mustang Qcon cromatografía de membrana de intercambio aniónico para reducción de ADN y cápsides vacías.
Ultrafiltración
La diafiltración y la concentración de productos intermedios y finales se pueden lograr utilizando casetes y sistemas de un solo uso para simplificar el procesamiento.
¿Le preocupa el efecto del cizallamiento en su producto sensible? Pruebe nuestra gama de dispositivos de concentración de un único paso y descubra cómo podrían revolucionar estas operaciones.
Filtración estéril de vectores purificados
La filtración estéril de vectores virales brinda un desafío único y el rendimiento puede verse muy afectado sin una cuidadosa selección. Nuestras cápsulas de filtros de grado de esterilización Supor® equilibran el aseguramiento de la esterilidad con la alta transmisión de viriones y se pueden suministrar con esterilización previa y como parte de un sistema multicomponente diseñado para simplificar su proceso de manufactura.
La preparación, el almacenamiento y la transferencia de medios, soluciones amortiguadoras, productos intermedios y productos farmacológicos finales requieren el control cuidadoso para evitar la contaminación y cumplir con las Buenas Prácticas de Manufactura vigentes. La eficiencia que puede obtenerse por usar las soluciones de un solo uso está bien documentada y su uso puede acelerar el desarrollo de procesos, simplificar los procesos de manufactura y proteger la calidad.
Nuestra gama de tecnologías de manejo de fluidos se puede usar como parte de un sistema esterilizado preensamblado o como componentes que se agregan a procesos existentes. Son compatibles con plataformas de manufactura de un solo uso para reducir los cuellos de botella y son fáciles de usar, lo que reduce las desviaciones del proceso y aseguran la calidad.
Conexiones y desconexiones estériles
La adición de fluidos al cultivo celular del productor en todas las etapas del proceso, incluso la transfección y producción así como la desconexión segura de los contenedores del producto final, demandan una limpieza absoluta. Los conectores y desconectores estériles Kleenpak® se proveen listos para la integración con componentes existentes del proceso o como parte de un sistema de un solo uso. Además, ofrecen un método seguro y fácil de usar para la conexión y desconexión en conjuntos de tubos flexibles.
Manejo de fluidos
La tecnología de un solo uso simplifica el aseguramiento de la limpieza y elimina los cuellos de botella del proceso. Desde conjuntos de transferencias de fluidos simples hasta soluciones de mezclas que ofrecen un medio estéril para el cultivo celular o la solución amortiguadora a su proceso, estas soluciones optimizan la producción, protegen la limpieza y simplifican la operación para apoyar un rápido desarrollo de los procesos.
Automatización y control
El control del proceso, ya sea a través de ajustes manuales o con la ayuda de sistemas automatizados, ayuda a garantizar la calidad final del producto y simplifica la producción. Nuestra gama de sistemas de control y componentes para el flujo de procesos está diseñada para integrarse con un proceso de un solo uso con el fin de mejorar la producción a través de la aplicación de la automatización y el diseño óptimos.