Terapia genética

Produção de vetor viral de terapia genética

Acelere a sua velocidade de entrada no mercado com estratégias de fabricação de vetor viral de ponta a ponta

Vença obstáculos de desenvolvimento e fabricação para o sucesso comercial de terapia genética

A terapia genética traz medicamentos que mudam a vida dos pacientes e até mesmo a esperança de cura para aqueles com doenças crônicas, mas a natureza específica do paciente e os diferentes requisitos operacionais em comparação aos produtos biológicos tradicionais criam desafios na transição para a viabilidade comercial. Os obstáculos de desenvolvimento de processos e comercialização precisam ser superados rapidamente. A otimização rápida dos processos escaláveis de vetor viral para atender às demandas de aprovações clínicas e da fabricação comercial de acordo com as boas práticas de fabricação atual é necessária para acompanhar o rápido movimento no cenário clínico.

 

Na Pall, entendemos a difícil batalha que você está enfrentando para entregar um processorobusto, reproduzível e escalável de vetor viral de terapia genética. Temos tecnologia escalável comprovada, plataformas integradas de ponta a ponta, conhecimento e serviços para ajudá-lo a colocar sua terapia genética no mercado. Trabalhe conosco para aumentar sua velocidade de comercialização ou para melhorar a produtividade do processo e oferecer terapias para transformar vidas.

 

Faça parceria conosco para otimizar seu processo de vetor viral

 

A jornada para a industrialização é empolgante e pode ser desafiadora às vezes, mas obstáculos de desenvolvimento e otimização podem ser superados com o apoio de nossos especialistas. Nossos serviços de desenvolvimento de processos Accelerator℠ são especializados no projeto, otimização e transferência de processos escaláveis do estágio pré-clínico para a fabricação comercial com base nas boas práticas de fabricação atual, reduzindo o tempo para entrada no mercado. Nossa equipe pode aproveitar a experiência de vários projetos de vetor viral de terapia genética para colaborar com você.

 

Em 2019, a Zolgensma, uma terapia genética de vetor viral baseada em vírus adeno-associado, usada para o tratamento de atrofia muscular espinhal foi aprovada pela FDA e nosso  biorreator de leito fixo iCELLis® foi utilizado na produção. A jornada da Zolgensma começou no Center for Gene Therapy, no The Abigail Wexner Research Institute of Nationwide Children’s Hospital, e eventualmente seguiu seu caminho para a Novartis.

 

Juntos, podemos otimizar rapidamente o seu processo, seja para comprovar a sua prontidão para a produção em escala industrial ou para aumentar a capacidade.

 

Entre em contato com Serviços de Desenvolvimento de Processos Accelerator

 

 

Expansão celular e produção de vírus

 

Transfecção eficiente e cultura celular escalável são dois obstáculos a montante a serem vencidos. Nossas soluções ajudam você a projetar um processo robusto, reprodutível e escalonável para a geração de vetores virais.

 

Receba o guia: 

Domine a transfecção em grande escala

 

 

 

 

 

 

 

Purificação de vetores virais

A proporção de impurezas para proteínas, a carga e o tamanho dos vetores virais, e o risco de geração de capsídeos vazios criam desafios de purificação. Soluções otimizadas de filtração e cromatografia maximizam o rendimento.

 

Leia o artigo: 

Otimize a clarificação de cultura de vetor viral em escala industrial para terapia genética

 

 

 

 

 

 

 

Sistemas integrados de ponta a ponta

 

Um sistema integrado onde todas as operações da unidade estão harmonizadas é a chave para fazer com que seu processo funcione de forma otimizada para definir critérios de desempenho todas as vezes. Nossas tecnologias-chave se combinam para criar plataformas de bioprocessamento integradas robustas, porém flexíveis. Essas plataformas pré-configuradas também podem ser fornecidas em uma sala limpa POD® flexível da G-CON para acelerar ainda mais um processo de fabricação compatível.

 

Leia o artigo: 

Soluções de fabricação integrada de ponta a ponta capacitam a comercialização de terapia genética

 

Fluxos de trabalho de processo para produção de vírus adeno-associado (AAV)

 

Fluxos de trabalho de processo para produção de adenovírus (AV)

 

Fluxos de trabalho de processo para produção de lentivírus (LV)

 

Expansão celular e produção de vírus

Leia mais

 

Opções de uso único e escaláveis de cultura celular dão suporte a linhagens celulares de produção de suspensão e aderentes, transfecção viral e produção de vírus. Todos os sistemas de produção são projetados para manter um ambiente fechado e estéril de fabricação, e são automatizados para garantir uma operação consistente e garantir a qualidade do produto.

 

Podcast: Evolução de sistemas de cultura para produção de vetor viral: vantagens, desafios e considerações de custo

 Publicado: 10 de março de 2020

 

Ouça esta entrevista em podcast em destaque no BioInsights com Emmanuelle Cameau, gerente técnica de terapia celular e genética da nossa equipe de Serviços de Laboratório Científico, e Joseph Capone, gerente global sênior de produto.

 

 

Células aderentes

Um dos maiores desafios enfrentados pelos processos de células aderentes é a ampliação para uma escala industrial. Nossos exclusivos biorreatores de leito fixo são capazes de ampliação simples, mantendo a produção em sistema fechado com uma pequena área em todas as escalas.  

 

Sistema iCELLis® 500+ para produção em escala de fabricação (66 m2 a 500 m2)

iCELLis Nano para viabilidade e produção em pequena escala (0,5 m2 a 4 m2)

O Sistema de biorreator Multiplaca Xpansion® é adequado para operações de cultivo celular para a variedade de biorreatores iCELLis (0,6 m2 a 12 m2)

 

Células em suspensão

Para culturas em suspensão, uma variedade de biorreatores de tanque agitado de uso único escaláveis e um sistema de balanço biaxial estão disponíveis para apoiar a expansão celular e a produção de vetores em todas as escalas.

 

Biorreatores de tanque agitado Allegro™ STR para volumes de cultura de 10 a 2000 litros

Sistema Biorreator Allegro XRS 25 (balanço) para culturas de 2 a 25 litros

 

Purificação de vetores virais

Leia mais

A gama de tecnologias de purificação robustas e escaláveis combina-se com eficácia para reduzir impurezas, como DNA plasmidial residual, DNA de célula hospedeira e vetores vazios ou parcialmente preenchidos, para fornecer a alta pureza, concentração e potência de que você precisa.

 

Sistemas flexíveis e automatizados para cromatografia e ultrafiltração permitem a reutilização de componentes que não têm contato com o produto e utilizam sistemas single-use rápidos de instalar, eliminando o risco de contaminação de lote para lote. Eles podem ser aplicados a vários estágios dentro do processo para eliminar limpeza e validação da limpeza, minimizar o investimento de capital e acelerar os tempos de resposta do lote.

 

Podcast: Separação entre vazio/cheio: desafio oculto da terapia genética

Publicado: janeiro de 2021

 

Ouça esta entrevista em podcast em destaque no BioInsights, com Mark Schofield, gerente sênior de pesquisa e desenvolvimento. Com mais de 15 anos de experiência em pesquisa e desenvolvimento e no desenvolvimento de novos produtos em setores relacionadas a biofarma, Mark discute como você pode vencer o obstáculo do enriquecimento de vírus adeno-associado de capsídeo total em seu processo de vetor viral.

 


Clarificação de vetores cultivados

A remoção de células e detritos celulares requer a aplicação cuidadosa de filtros com estruturas que podem reter detritos grandes e finos, mantendo altos rendimentos. A combinação de filtração de profundidade otimizada e filtração com grau de esterilização garante baixa alimentação de partículas para purificação a jusante e alta transmissão de vírus.

 



Cromatografia

 A cromatografia de troca iônica baseada em membrana oferece alta capacidade, alta pureza e pode funcionar com plataformas automatizadas de uso único para operação simplificada e maior agilidade do processo.

 

  • Cápsulas de cromatografia de membrana de troca aniônica Mustang Q para a redução de DNA e capsídeos vazios.

 

Ultrafiltração

 A diafiltração e concentração de intermediários e produto final podem ser obtidas usando cassetes single-use e sistemas para simplificar o processamento.

 

Preocupado com o impacto de cisalhamento em seu produto sensível? Experimente nossa gama de concentração de passagem única e  descubra como isso pode revolucionar essas operações.

 

Filtração estéril de vetores purificados

A filtração estéril de vetores virais oferece um desafio único e os rendimentos podem ser significativamente impactados sem uma seleção cuidadosa. Nossas cápsulas de filtro com grau de esterilização Supor® equilibram a garantia de esterilidade com a alta transmissão de virions, e podem ser fornecidas pré-esterilizadas ou como parte de um sistema multicomponente projetado para simplificar o seu processo de fabricação.

 

Manipulação de Flúidos

Leia mais

A preparação, armazenamento e transferência de materiais filtrantes, tampões, intermediários e produto final de medicamentos requerem um controle cuidadoso para prevenir a contaminação e cumprir com as boas práticas de fabricação atual. As eficiências que podem ser obtidas com o uso de soluções de uso único estão bem documentadas e seu uso pode acelerar o desenvolvimento de processos, simplificar os processos de fabricação e proteger a qualidade.

 

Nossa gama de tecnologias de manuseio de fluidos pode ser usada como parte de um sistema esterilizado pré-montado ou como componentes adicionados a processos existentes. Elas suportam plataformas de fabricação de uso único para reduzir gargalos e são simples de usar, reduzindo desvios de processo e garantindo qualidade.

 

Conexões e desconexões estéreis

 

A adição de fluidos à cultura celular produtora em todos os estágios do processo, incluindo transfecção e produção, bem como a desconexão segura dos recipientes do produto final, exige limpeza absoluta. Fornecidos prontos para integração com componentes de processo existentes ou fornecidos como parte de um sistema de uso único, os conectores e desconectores estéreis Kleenpak® oferecem um método seguro e fácil de usar para conexão e desconexão em conjuntos de tubos flexíveis.

 

 

Manipulação de Flúidos

 

A tecnologia de uso único pode simplificar a garantia de limpeza e remover gargalos do processo. De conjuntos simples de transferência de fluido a soluções de mistura que fornecem meios estéreis de cultura celular ou tampões para o seu processo, essas soluções otimizam a produção, protegem a limpeza e simplificam a operação para oferecer suporte a um rápido desenvolvimento de processos.

 

 

Automação e Controle

 

O controle do processo, seja por meio de ajustes manuais ou com a ajuda de sistemas automatizados, ajuda a garantir a qualidade do produto final e simplifica a produção. Nossa linha de sistemas de controle e componentes de fluxo de processo é projetada para se integrar a um processo de uso único e agilizar a produção por meio da aplicação de design e automação otimizados.