Soluciones integradas para terapia génica

¿Qué es una solución integrada?

Las soluciones de fabricación integradas para la terapia génica proporcionan procesos escalables y bien caracterizados en los que las operaciones de las unidades individuales se sincronizan y coordinan para ofrecer un resultado definido y uniforme. Las soluciones integradas brindan un resultado integral cuando se combinan múltiples disciplinas para lograr resultados distintos. Ayudan a simplificar y agilizar los procesos de fabricación, anticipando el tiempo de comercialización y reduciendo el costo total de los bienes.

Terapia de genes  es relativamente nuevo y la industria aún está evolucionando para fabricar productos consistentes, escalables y rentables para satisfacer la demanda comercial. Las prácticas actuales utilizadas por la industria biofarmacéutica no pueden satisfacer la demanda de fabricación y entregar productos de bajo rendimiento. Esto no es un problema para algunos objetivos medicinales, como los trastornos genéticos raros del ojo, en los que solo se ve afectado un pequeño porcentaje de la población y las dosis necesarias por paciente son bajas (~1011 vg AAV/ojo). Por otro lado, las enfermedades predominantes como la hemofilia y la distrofia muscular de Duchenne, en las que tanto la población de pacientes como el número de dosis requeridas por paciente son elevados (~1015 vg AAV/paciente), requieren lotes más grandes para satisfacer la demanda. 

Importancia de las soluciones integradas para la comercialización de la terapia génica

La comercialización de la terapia génica es comparable a otras terapias en las que el fabricante se centra en gestionar y equilibrar el riesgo de inversión durante la fase de desarrollo. Invertir muy temprano en tecnología de fabricación antes de que el producto se haya caracterizado por completo puede generar problemas de fabricación del producto incorrecto. Alternativamente, invertir tarde en el desarrollo puede generar desafíos de ampliar el proceso para satisfacer la demanda. Los procesos de producción también podrían volverse riesgosos y costosos. Hay varias decisiones que un fabricante debe tomar en cada paso, desde el desarrollo inicial hasta las etapas de fabricación.

Una de las principales decisiones de fabricación que debe tomar una empresa es trabajar con una organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) o invertir en capacidades de fabricación internas. Independientemente de la ruta que tome un fabricante, se pueden implementar procesos de fabricación rentables y eficientes mediante el uso de soluciones de fabricación integradas.

En la actualidad, muchos productos de terapia génica se fabrican utilizando prácticas tradicionales. Estos implican pasos abiertos manualmente, lo que da como resultado la ineficiencia del proceso y un mayor riesgo de contaminación del producto. Juntos, estos problemas se pueden resolver mediante la incorporación de soluciones integradas, como plataformas escalables de sistemas cerrados, automatizados y de un solo uso.

Los beneficios de las soluciones integradas incluyen:

• Mejora de la eficiencia del proceso mediante el uso de componentes de un solo uso, lo que reduce el tiempo necesario para limpiar y validar un ciclo de limpieza. 
• Reducción de la intervención del operador y minimización del error del operador gracias a los procesos automatizados 
• Mejora de la reproducibilidad del producto y disminución del riesgo de fallas en los lotes debido al control de proceso consistente que brindan los procesos automatizados. 
• Los productos consistentes y libres de riesgo de contaminación se producen mediante la coordinación y conexión de pasos de procesos individuales en modos continuos, junto con plataformas escalables automatizadas de un solo uso. 

Aplicación de soluciones integradas a la fabricación de terapia génica

A pesar de que las soluciones integradas pueden ofrecer un valor sustancial al proceso de fabricación, se requiere experiencia y conocimientos asociados con el proceso de fabricación, la automatización de equipos y la ingeniería para la ejecución operativa. La forma más competente de incorporar soluciones integradas es trabajar con proveedores de soluciones integrales que cuenten con expertos en procesos calificados y recursos para administrar todo el proyecto. El proveedor también garantiza que el proyecto se gestione en función de los requisitos del proceso en lugar de adaptar el proceso al equipo seleccionado ofreciendo soluciones compatibles.

Soluciones integradas modulares  puede agregar más beneficios a la fabricación de terapia génica. Estos incluyen retrasar la inversión de capital inicial y ahorrar tiempo al proporcionar salas limpias equipadas con los instrumentos automatizados necesarios para su proceso de fabricación único. Estos sistemas de salas limpias de contención prefabricadas (G-CON POD) proporcionarán un enfoque flexible y rápido para satisfacer la demanda de salas limpias de la industria y las autoridades reguladoras a un costo de capital más bajo. Además, facilitan más tiempo para evaluar los datos de los ensayos clínicos para tomar una decisión informada antes de proceder a la comercialización.

El equipo de soluciones integradas de Pall combina la experiencia en ingeniería, un conocimiento profundo de la industria y una cartera diversa de equipos para brindar soluciones integrales dentro del tiempo y el presupuesto. Es importante considerar que la calidad de una solución integrada depende de un proceso de fabricación bien caracterizado. Para los fabricantes de terapia génica que buscan más experiencia para desarrollar sus procesos, los servicios de desarrollo de procesos Accelerator^SM de Pall  El equipo está disponible para aplicar su experiencia para desarrollar y ampliar procesos para la fabricación de vectores virales.

¿Desea obtener más información sobre los procesos integrales para la fabricación de terapias génicas? Lea más en el estudio de caso: Proceso integral para la fabricación de adenovirus a gran escala para terapia génica  para obtener una comprensión más profunda del proceso de fabricación de vectores virales desarrollado por el equipo de Servicios de Desarrollo de Procesos Aceleradores de Pall para satisfacer la necesidad de los fabricantes de material de grado clínico para el ensayo de Fase I.