Supere los obstáculos de desarrollo y manufactura para tener éxito comercial en la terapia génica
La terapia génica ofrece medicamentos transformadores a los pacientes e incluso la esperanza de una cura para aquellos que padecen una enfermedad crónica, pero el carácter específico de cada paciente y los diferentes requisitos operativos en comparación con los productos biológicos tradicionales presentan desafíos en la transición a la viabilidad comercial. Los obstáculos en la comercialización y el desarrollo de procesos deben ser superados rápidamente. Es necesaria una rápida optimización de los procesos escalables de vectores virales para cumplir con las demandas de las aprobaciones clínicas y la fabricación comercial según las Buenas Prácticas de Manufactura vigentes para mantener el ritmo del rápido movimiento en el panorama clínico.
En Pall, comprendemos la difícil batalla a la que se enfrenta para entregar un proceso robusto, reproducible y escalable de vectores virales para terapia génica. Contamos con la tecnología comprobada y escalable, las plataformas integradas de extremo a extremo, el conocimiento y los servicios para ayudarlo a que su terapia génica llegue al mercado. Trabaje con nosotros para aumentar la velocidad de comercialización o para mejorar la productividad del proceso y ofrecer terapias para transformar vidas.
Trabajemos juntos para acelerar y optimizar su proceso de vectores virales
El camino hacia la industrialización es apasionante y, en ocasiones puede ser difícil, pero los obstáculos de desarrollo y optimización se pueden superar gracias al apoyo de nuestros expertos. Nuestros servicios de desarrollo de procesos Accelerator℠ se especializan en el diseño, optimización y transferencia de procesos escalables, desde la fase preclínica a la fabricación comercial de acuerdo con las Buenas Prácticas de Manufactura vigentes, lo que reduce el tiempo de llegada al mercado. Nuestro equipo aprovecha la experiencia de múltiples proyectos de vectores virales de terapia génica para colaborar con usted.
En 2019, la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) aprobó Zolgensma, una terapia génica con vectores virales basados en virus adenoasociado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, y se usó nuestro biorreactor de lecho fijo iCELLis® en la producción. El camino de Zolgensma comenzó en el Centro de Terapia Génica en el Abigail Wexner Research Institute del Nationwide Children’s Hospital y, con el tiempo, llegó a Novartis.
Juntos podemos optimizar rápidamente su proceso, ya sea para demostrar su preparación para la producción a escala industrial o para aumentar la capacidad.
Comuníquese con los Servicios de Desarrollo de Procesos Accelerator
Expansión Celular y Producción de Virus
La transfección eficiente y el cultivo celular escalable son dos de las dificultades del sector upstream que deben superarse. Nuestras soluciones le brindan apoyo para que diseñe un proceso robusto, reproducible y escalable para generar vectores virales.
Obtenga la guía:
Domine la transfección a gran escala
Purificación de vectores virales
El índice de impureza para proteínas, la carga y el tamaño de los vectores virales y el riesgo de generar cápsides vacías presentan desafíos en la purificación. Las soluciones optimizadas de filtración y cromatografía aumentan el rendimiento.
Leer el artículo:
Perfeccionamiento de la Clarificación del Cultivo de Vectores Virales a Escala Industrial para la Terapia Génica
Sistemas Integrados de Extremo a Extremo
Un sistema integrado donde las operaciones de todas las unidades se encuentran en armonía es la clave para que su proceso se ejecute de manera óptima para establecer criterios de rendimiento en todo momento. Nuestras tecnologías clave se combinan para crear plataformas de bioprocesamiento integrado sólidas pero flexibles. Estas plataformas preconfiguradas también pueden proporcionarse en una sala limpia POD® de G-CON a fin de acelerar aún más un proceso de manufactura en cumplimiento.
Leer el artículo:
Las Soluciones de Manufactura Integradas de Extremo a Extremo Permiten la Comercialización de la Terapia Génica
Flujos de trabajo de procesos para la producción de virus adenoasociado
Flujos de Trabajo de Procesos para la Producción de Adenovirus (AV)
Flujos de Trabajo de Procesos para la Producción de Lentivirus (LV)
Las opciones de cultivos celulares escalables y de un solo uso admiten las líneas productoras de células adherentes y en suspensión, la expansión celular, la transfección viral y la producción de virus. Todos los sistemas de producción están diseñados para mantener un entorno estéril de manufactura cerrada y están automatizados para garantizar la operación uniforme y la calidad del producto.
Podcast: Evolución de Sistemas de Cultivo para la Producción de Vectores Virales: Consideraciones de Ventajas, Desafíos y Costos
Publicación: 10 de marzo de 2020
Escuche la entrevista del podcast que se presenta en BioInsights con la participación de Emmanuelle Cameau, Gerente Técnica de Terapia Celular y Génica de nuestro equipo de Servicios Científicos y de Laboratorio, y Joseph Capone, Gerente Sénior de Productos Globales.
Células Adherentes
Uno de los desafíos más grandes que enfrentan los procesos de células adherentes es el escalado a una escala industrial. Nuestros exclusivos biorreactores de lecho fijo son capaces de un escalado simple manteniendo la producción cerrada del sistema con una medida pequeña en todas las escalas.
Sistema iCELLis® 500+ para la producción de fabricación a escala (66 m2 a 500 2)
iCELLis Nano para viabilidad y producción a pequeña escala (0,5 m2 a 4 m2)
Sistema de biorreactor multiplaca Xpansion® es muy adecuado para operaciones de trenes de semillas para la gama de biorreactores iCELLis (0,6 m2 a 12 m2)
Células en Suspensión
Para los cultivos en suspensión, se encuentran disponibles una gama de biorreactores de tanque agitado de un solo uso escalables y un sistema de balanceo biaxial para permitir la expansión celular y la producción de vectores en todas las escalas.
Biorreactores de Tanque Agitado Allegro™ STR para volúmenes de cultivo de 10 a 2000 l
Biorreactor Allegro XRS 25 sistema (de balanceo) para cultivos de 2 a 25 l
La gama de tecnologías de purificación escalables y robustas se combinan de manera efectiva para reducir impurezas como el ADN plasmídico residual, el ADN de la célula huésped y los vectores vacíos o parcialmente llenos, para proveer la alta pureza, concentración y potencia que usted necesita.
Los sistemas flexibles y automatizados para cromatografía y ultrafiltración permiten volver a usar los componentes impregnados que no son parte del producto, y usar los sistemas de un solo uso que son rápidos de instalar y eliminan el riesgo de contaminación de lote a lote. Pueden aplicarse a múltiples etapas dentro del proceso para eliminar la limpieza y la validación de la limpieza, minimizar la inversión de capital y acelerar los tiempos de entrega de lotes.
Podcast: Separación vacía/completa: El Desafío Oculto de la Terapia Génica
Publicación: Enero de 2021
Escuche la entrevista del podcast presentado en BioInsights con la participación de Mark Schofield, Gerente Sénior de Investigación y Desarrollo. Mark cuenta con más de 15 años de experiencia en Investigación y Desarrollo y en el desarrollo de nuevos productos para industrias relacionadas con la biofarmacéutica, y habla sobre cómo puede superar los obstáculos del enriquecimiento de cápsides completas de virus adenoasociado en su proceso de vectores virales.
Clarificación de Vectores Recolectados
La remoción de células y residuos de células requiere la aplicación cuidadosa de filtros con estructuras que puedan retener residuos grandes y finos, al mismo tiempo que mantengan el alto rendimiento. La combinación de filtración en profundidad y filtración esterilizante optimizadas garantizan la transmisión de baja cantidad de partículas a la purificación del sector downstream y la alta transmisión de virus.
- Cápsulas Supracap™ con V100P; Cápsulas de filtración de profundidad a pequeña escala (0,05 a 0,3 m2)
- Sistemas de filtros de profundidad desechables Stax™ con V100P; (0,5 m2 a 20 m2)
- Cápsulas Kleenpak Nova con medios esterilizantes Supor EKV (de 0,6 m2 a 1,8 m2)
- Cápsulas Kleenpak con medios esterilizantes Supor EKV (0,04 m2 a 0,15 m2)
Cromatografía
La cromatografía de intercambio iónico basada en membranas ofrece gran capacidad, alta pureza y funciona con plataformas automatizadas de un solo uso para una operación simple y una mejor agilidad del proceso.
- Cápsulas Mustang Qcon cromatografía de membrana de intercambio aniónico para reducción de ADN y cápsides vacías.
Ultrafiltración
La diafiltración y concentración de productos intermedios y el producto final se pueden alcanzar usando sistemas y casetes de un solo uso para simplificar el procesamiento.
¿Le preocupa el efecto de la agitación fuerte en su producto sensible? Pruebe nuestra gama de dispositivos de concentración de un único paso y descubra cómo podrían revolucionar estas operaciones.
Filtración estéril de vectores purificados
La filtración estéril de vectores virales presenta un desafío único y, sin una cuidadosa selección, el rendimiento puede verse muy afectado. Nuestras cápsulas de filtros de grado de esterilización Supor® equilibran el aseguramiento de la esterilidad con la alta transmisión de viriones y se pueden suministrar con esterilización previa y como parte de un sistema multicomponente diseñado para simplificar su proceso de manufactura.
- Cápsulas Mini Kleenpak™ con medios esterilizantes Supor EKV (0,02 m2)
- Cápsulas Kleenpak con medios esterilizantes Supor EKV (0,04 m2 a 0,15 m2)
- Cápsulas Kleenpak™ Nova con medios esterilizantes Supor EKV (de 0,6 m2 a 1,8 m2)
La preparación, el almacenamiento y la transferencia de medios, buffers, productos intermedios y productos farmacológicos finales requieren un control cuidadoso para evitar la contaminación y cumplir con las Buenas Prácticas de Manufactura vigentes. La eficiencia que puede obtenerse por usar las soluciones de un solo uso está bien documentada y su uso puede acelerar el desarrollo de procesos, simplificar los procesos de manufactura y proteger la calidad.
Nuestra gama de tecnologías de manipulación de fluidos se puede usar como parte de un sistema esterilizado preensamblado o como componentes que se agregan a procesos existentes. Son compatibles con plataformas de manufactura de un solo uso para reducir los atascos y son fáciles de usar, lo que reduce las desviaciones del proceso y garantizan la calidad.
Conexiones y desconexiones estériles
La adición de fluidos al cultivo celular del productor en todas las etapas del proceso, incluso la transfección y producción así como la desconexión segura de los contenedores del producto final, demandan una limpieza absoluta. Los conectores y desconectores estériles Kleenpak® se proveen listos para la integración con componentes existentes del proceso o como parte de un sistema de un solo uso. Además, ofrecen un método seguro y fácil de usar para la conexión y desconexión en montajes de tubos flexibles.
Manipulación de fluidos
La tecnología de un solo uso puede simplificar la seguridad de la limpieza y eliminar las obstrucciones del proceso. Desde conjuntos de transferencia de fluidos simples hasta soluciones de mezclas que ofrecen un medio estéril para el cultivo celular o el buffer a su proceso, estas soluciones optimizan la producción, protegen la limpieza y simplifican el funcionamiento para permitir un rápido desarrollo de los procesos.
Automatización y Control
El control del proceso, ya sea a través de ajustes manuales o con la asistencia de sistemas automatizados, ayuda a garantizar la calidad final del producto y simplifica la producción. Nuestra gama de sistemas de control y componentes para el flujo de procesos se encuentra diseñada para integrarse con un proceso de un solo uso con el fin de mejorar la producción a través de la aplicación de la automatización y el diseño óptimos.